基因疗法由来已久，施贵手U衰市施贵宝最近大手笔不断，宝联加上剂量难以确定，进军基因但一针可以至少有效6年，疗法这或许是和心他们新CEO的三把火，
施贵宝联手UniQure进军基因疗法和心衰市场
2015-04-07 10:50 · 美中药源施贵宝宣布将与荷兰生物技术公司UniQure达成总额可达10亿美元的施贵手U衰市投资协议，开始进军基因疗法。宝联以前已经有过病人因过敏反应和诱发肿瘤死于基因疗法。进军基因如Bluebird Bio自两年前上市股票已翻了几番。疗法后来受双PPAR激动剂Muraglitazar失败的和心管网冲刷打击退出这个领域。用于心衰这样复杂、多样化的疾病可以说是路漫漫。而普拉蒂尼世界杯也射失过点球。
施贵宝曾是心血管领域的领导者，
【药源解析】：UniQure是基因治疗的领导者之一，但受递送和副作用限制直到最近才再度火起来，也有一定疗效趋势（但估计没有达到统计显著）。而且主要是抑制已有蛋白功能。但也可能预示着制药工业的未来生存方式。定向表达等难题，核心在研产品S100A1可获2.54亿美元里程金，并发症多，S100A1是无害病毒递送钙结合蛋白，基因疗法可以修复缺陷基因而再生缺失蛋白功能，基因疗法用于primary care是绝对的技术前沿。业余选手训练时也可以倒挂金钩，施贵宝最近大手笔不断，前年41亿美元把糖尿病管线卖给阿斯列康似乎要推出primary care市场，施贵宝将负责所有研发花费，
【新闻事件】：今天施贵宝宣布将与荷兰生物技术公司UniQure达成总额可达10亿美元的投资协议，现在不知是否有了突破。第一个ACE抑制剂卡托普利就是施贵宝开发的。开始进军基因疗法。但今天这个交易似乎又显示施贵宝依然对这个大市场恋恋不舍。
S100A1是钙离子结合蛋白，都是盯着颠覆性技术。但也可能预示着制药工业的未来生存方式。因为普通药物只能调节已有蛋白功能，UniQure股票因此飞涨近50%。用于治疗脂蛋白酯酶缺乏症的Glybera而闻名于市井。而心力衰竭却是多种疾病的组合，所以每年药费没有那么夸张。该药物单价高达140万美元，可逆性差，动物实验表明缺失这个蛋白心脏功能下降，号称心脏功能的总设计师。但毕竟现在只有一个基因药物上市（除了今又生之外）。这或许是他们新CEO的三把火，长期安全性是个问题。可缓解充血性心脏衰竭的症状。其它三个产品可获2.17美元里程金。虽然这些数据有一定诱人之处，去年因上市史上最贵药物，基因疗法如同手术，需要同时服用多种药物。并会支付一定销售提成。初步临床实验表明S100A1短期安全性尚好，心衰病人这个蛋白的mRNA和蛋白水平均下降，到目前为止基因疗法主要针对只有单一蛋白缺陷的罕见遗传病，而适度过度表达这个蛋白心脏功能增强。病人主要是儿童。
这区别好比在自己主场训练和到世界杯比赛。上市若干月后我看到的数据说一针也没卖出去，