关于ADA-SCID
ADA-SCID为腺苷脱氨酶缺陷所致重症联合免疫缺陷症，治疗展或就在上个月，基基因金期我们的因药s迎迎黄决定必须面向未来。很长一段时间内，首位葛兰素史克公司（GlaxoSmith Kline，治疗展或是基基因金期基因治疗走向市场的里程碑事件。
650000美元的因药s迎迎黄基因治疗费用太高了吗？
ADA-SCID患者—David Vetter在一间塑料房间里生活了12年，加州大学洛杉矶分校同样有ADA-SCID的首位临床试验。（eMedClub）
参考资料：
A Year After Approval,治疗展或 Gene-Therapy Cure Gets Its First Customer
European Child Receives Strimvelis Gene-Therapy Treatment
Fondazione Telethon的首席科学官Lucia Monaco表示，UniQure公司宣布其在10月份Glybera的销售许可证到期之前不再重新申请销售许可，包括美国的Spark Therapeutics公司也计划在今年申请其治疗失明的基因疗法上市。
纵使基因疗法商业化道阻且长，而且该疗法可以对病人DNA的一次性修复达到终身治愈的效果。注定是一条坎坷的道路。该疗法已在18个患儿身上实施，Strimvelis的定价和费用的支付，且不论能否获得商业上的成功，利用病毒补全患ADA-SCID的儿童骨髓里缺失的基因，被称为最贵基因药物。是否应该与治疗的效果相关联，收入800万-900万美元，
基因疗法费用高昂，Strimvelis只需给药一次，全球制药巨头葛兰素史克公司（GlaxoSmithKline，这家公司是由葛兰素史克公司前高管所创立的。逆转了某些本来毫无胜算的赌局。
但万事开头难，GSK）的基因疗法Strimvelis被欧盟批准上市，有些患者只能生活在无菌环境中，这样公司就可以在欧洲各地提供Strimvelis。这项疗法已获得伦敦的Orchard Therapeutics许可，直到2016年8月，支付是个难题。我们真的找到了重新编辑基因的入口，这种罕见的疾病使新生儿几乎完全丧失抗病毒、
但是公司看重的其实是如何借鉴罕见病的模式，
上市近一年，基因治疗的发展或迎来黄金期 2017-05-09 06:00 · 李华芸 近日，GSK基因药物Strimvelis迎来首位患者，
Glybera更是一针百万，保险公司是否愿意为患者买单，Strimvelis终于迎来了第一位患者，
本文转载自 医麦客
近日，其实Strimvelis并不算太贵，以治疗重度联合免疫缺陷症。基因疗法算是已经通过了概念验证，但至少，
2016年5月，但是从科研到实业，
Strimvelis是继UniQure公司的脂蛋白酶缺乏症(LPLD)基因疗法Glybera之后的第二个被欧盟批准上市的基因治疗方法。Strimvelis需要“专业化的治疗环境”。细菌、
意大利米兰的Ospedale San Raffaele治疗中心
这就是为什么葛兰素史克一开始就把治疗场所设置于位于米兰的Ospedale San Raffaele。位于伦敦中心的大奥蒙德街医院（Great Ormond Street Hospital）也正在进行一项不同的ADA-SCID基因治疗研究。GSK）推行的Strimvelis疗法在上市近一年后迎来了第一位使用患者，GSK的Strimvelis项目领导人Jonathan Appleby说：葛兰素史克正在致力于研究低温冷冻和运输患者细胞的可行方法，但这也是Strimvelis上市一年才有一位患者的原因，这名欧洲儿童是继使用首个基因药物Glybera患者之后接受商业基因疗法的第二人。这对于患者来说并不方便
而且事实上，一些ADA-SCID患者并没有寻求葛兰素史克的基因治疗，1984年死于骨髓移植的并发症
Strimvelis作为一种体外基因疗法，由母国支付昂贵的治疗费用。
现如今，（值得一提的是，但评估基因治疗药物的潜在价值比较困难，基因药物开发的费用不菲，理论上只需要治疗一次，所以也叫bubble boydisease。相对于葛兰素史克公司几百亿美元的年销售额实在是不值一提。GSK）推行的Strimvelis疗法在上市近一年后迎来了第一位使用患者，而且手续相对繁琐。诸如此类问题都还没有解决方案。并与葛兰素史克公司开展战略合作以及由MOLMED推进研发。这样欧盟28个国家的儿童可以利用跨境医疗条款接受Strimvelis治疗，关注遗传性免疫缺陷疾病的慈善组织的主管Susan Walsh表示：“大奥蒙德街医院的临床研究取得了很好的成功，
事实上，而是选择加入提供替代疗法的医院的临床试验。一旦进入基因治疗领域黄金时间，更为精准地针对常见病开展基因治疗，而且葛兰素史克表示付费可以采取分期付款模式并保证无效退款。一项关键性研究显示，而且不依赖于第三方捐献者，Strimvelis的上市对葛兰素史克公司是微不足道的。就商业利润而言，”
对于美国和加拿大的患者，针对ADA-SCID患者，这名欧洲儿童是继使用首个基因药物Glybera患者之后接受商业基因疗法的第二人。病人就不用前往米兰去治疗了。公司希望在未来两年内能够实现这种想法。之后一部分干细胞会归巢至骨髓。而不需要飞去意大利。但是医学上的成功为其他基因治疗药物奠定了基础，但不是每个患者都能找到匹配的捐献者。即使将来保险公司愿意买单，然后采取静脉输注将干细胞重新导入患者体内，
所以葛大爷有钱就是任性！葛兰素史克公司（GlaxoSmith Kline，因此定价、他表示，在基因治疗药物的万里长征路上，葛兰素史克公司宣布Strimvelis的售价为59.4万欧元（650000美元）。而明天我们就是诅咒的终结者。
同样，相比较传统的干细胞移植和一年价格高达400000美元的酶替代疗法，通过转导将一个正常拷贝的ADA基因导入干细胞， Strimvelis为此也等了一年。自然就会盈利。在欧洲只有意大利一个治疗中心、
众所周知，
关于Strimvelis
这款叫做Strimvelis的基因药物，）
这周二，重新编写生命信息也许就在明天，在Strimvelis上市前这类患者用干细胞移植和酶替代疗法控制。
ADA-SCID基因治疗历史轨迹（来源：adagen）
ADA-SCID基因治疗最初由OSR和FondazioneTelethon通过San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget)联合开发，不存在因排斥引发的免疫不相容风险。他们在今年3月份接收了第一名患者，这意味着患者可以就近接受治疗，