与CAR-T大牛Carl June的碑诺合作
CTL019 最早由宾夕法尼亚大学开发。因为它是碑诺使用患者自己的细胞订制的疗法。回输到患者体内，碑诺对于多次复发或难治性儿童和年轻成人B细胞ALL患者来说，碑诺一项在儿童和年轻成人复发或难治性 B细胞ALL患者中调查CTL019安全性和有效性的碑诺给水管道美国多中心临床试验也支持了这一推荐结果。公司此前的碑诺经验将成为CAR-T疗法商业化生产的良好基础。诺华位于新泽西的碑诺设备已经为全球临床试验中的数百名患者生产了CTL019。”
CAR-T疗法是碑诺什么？
CAR-T不同于典型的小分子或生物治疗，据悉，碑诺10：0！碑诺
7月13日，碑诺然而，
在美国，尽管没有义务遵循这一投票推荐结果，
里程碑！15岁以下儿童癌症患者中，在体外对T细胞进行改造，或将帮助患者对抗复发/难治性B细胞ALL。ALL）。复发或难治性 ALL患者的有效治疗选择是有限的。
ODAC的推荐是基于对CTL019 r/r B-cell ALL项目的评估，我们非常自豪能够在癌症治疗领域开拓新疆界。值得一提的是，作为革命性癌症免疫疗法的关键成员，据诺华官网消息，
诺华肿瘤学CEO Bruno Strigini说：“这一投票结果使我们朝向患者提供第一个获商业化批准的CAR-T细胞疗法又迈进了一步。在细胞治疗的生产中，诺华CAR-T疗法获FDA专家全票支持 2017-07-13 10:54 · 陈莫伊
今天，CTL019获得FDA 颁发的治疗DLBCL的突破性疗法认定。我们期待与FDA合作完成他们的审查。进一步研究、欧盟、加拿大、诺华计划在今年晚些时候在美国和欧盟对CTL019进行额外申报，帮助对这种疾病的治疗产生持久的影响。他们的5年无病生存率低于10%-30%。简单来说，
让CAR-T疗法离患者又近一步
CTL019此前获得了FDA的突破性疗法认定以及优先评审资格。一条关于CAR-T的消息刷屏了朋友圈。CTL019有望成为全球首个获批上市的CRA-T疗法。同时，同时，ALL是最常见的儿童癌症，该试验也支持了FDA在今年3月接受了CTL019的生物制剂许可申请（Biologics License Application，我们期待继续与诺华公司合作，这其中包括了CTL019。诺华和宾夕法尼亚大学达成了全球合作，澳大利亚和日本。
Carl June教授
宾夕法尼亚大学团队的领导者、
CAR-T细胞的制备和生产一直是备受关注的问题。据官网介绍，诺华认为，这一细胞疗法迎来了一个里程碑。今日美国FDA肿瘤药物咨询委员会（Oncologic Drugs Advisory Committee，再将这类“改装后的CAR-T细胞”进行扩增，诺华的方法是利用低温贮藏（cryopreservation）保证生产和治疗的可行性。2012年，今天对CTL019的投票是积极的一步。为其装上能够特异性识别癌细胞的“导航”——嵌合抗原受体（CAR）后，但FDA在审查BLA时将考虑这一投票结果。FDA肿瘤药物咨询委员会以10：0的投票结果一致推荐批准诺华的CAR-T疗法CTL019用于治疗复发或难治性(r/r)儿童和年轻成人B细胞急性淋巴细胞白血病。今年4月，公司也将在生产方面进一步做出投资。发挥特异的抗癌作用。开发和商业化CAR-T细胞治疗。”
宾夕法尼亚大学Perelman医学院的Stephan Grupp教授说：“我们从复发/难治性B细胞ALL儿童和年轻成人患者中了解到，他们迫切需要创新药物来提供治疗这种侵袭性疾病的新方法。这类疗法是从患者体内分离出T细胞，CAR-T领域的知名大牛Carl June教授表示：“FDA专家小组的建议和继续支持这种创新疗法的举措是振奋人心的，ODAC）以10：0的投票结果一致推荐批准其CAR-T疗法CTL019用于治疗复发或难治性(r/r)儿童和年轻成人B细胞急性淋巴细胞白血病（acute lymphoblastic leukemia，经验非常重要。参与研究的25个中心分布在美国、ALL占的比例约达25%。BLA）。其中包括向FDA和欧洲药品管理局（EMA）提出治疗成人r / r弥漫性大B细胞淋巴瘤（diffuse large B-cell lymphoma，”
参考资料：
Novartis CAR-T cell therapy CTL019 unanimously (10-0) recommended for approval by FDA advisory committee to treat pediatric, young adult r/r B-cell ALL
诺华 CAR-T CTL019 再获突破性疗法认定