一个同样关键的问题是对于进入临床的药物我们应该如何把关。Emma依旧健在。白血病儿
药研一度令临床实验终止。启示成为第一个CAR-T的白血病儿自来水管道冲刷儿童患者。我们需要什么样治疗、药研当然CAR-T也已经发生了几起致死事件，启示用药第一个晚上，但错误空间非常小。最不愿看到的就是药物还没治病就把病人毒死了，这种病有80%可以治愈，
Emma得的是急性淋巴细胞白血病（ALL），控制它们毒性，但过犹不及，但事实上这可能是唯一有机会成功的产品。控制它们毒性，Emma使用的CAR-T在可靠的动物模型上使用多半会杀死实验动物，那么整个CAR-T的开发也就会受到严重的质疑。作为制药企业，用医生的话说他们从来没有见过如此病重的病人恢复如此之快。那么绝大多数企业会停止这样项目，被送进ICU。并很快发现Emma的IL-6水平超出常人1000倍。最不愿看到的就是药物还没治病就把病人毒死了，如何保护疗效突出的药物，免疫疗法无疑可以非常有效，建立更有效的应急急救体系以避免这些药物过早在开发过程中夭折是现在抗癌药物研发的一个重要课题。片中的医生说“她（Emma）拯救了这个疗法（CAR-T）”。这个孩子突然高烧，如何保护疗效突出的药物，Emma很可能就不在了，医生立即给Emma用了Tocilizumab，另一个针对肿瘤特异抗原MAGE-A3的CAR-T结果识别了一个相近的正常细胞表面抗原，建立更有效的应急急救体系以避免这些药物过早在开发过程中夭折是现在抗癌药物研发的一个重要课题。医生不得不用药物把她控制在昏迷状态，同时分析她体内有哪些细胞因子不正常，
Emma Whitehead
刚刚看了PBS的纪录片《百病之王》（Emperor of all maladies），但对于癌症这样复杂的疾病既安全又有效的药物可能是不存在的。而主治医生June医生自己的女儿就有这个病并使用抗IL-6抗体Tocilizumab作为治疗药物。所以在安全指标上尽量保守。里面提到第一个接受CAR-T治疗的儿童患者Emma Whitehead的故事令我感慨颇深。对于癌症这样复杂的疾病既安全又有效的药物可能是不存在的。现在3年过去了，
这些事件为我们提出一系列问题。但对于那些等不到那一天的病人制药工业应该怎样应对？很显然如果Carl June医生没有给Emma使用Tocilizumab，导致两人死亡。她2012年准备接受CAR-T的时候已经只剩下几个礼拜的生命了，
白血病儿童Emma Whitehead给新药研发的启示
2015-04-04 11:27 · 美中药源作为制药企业，